2021-04-29 14:38:15 來(lái)源：消費(fèi)日?qǐng)?bào)網(wǎng)
獲得新型肝靶向腺相關(guān)病毒（AAV）sL65衣殼的全球授權(quán)，開(kāi)發(fā)針對(duì)法布雷病、龐貝氏病及其它兩個(gè)適應(yīng)癥基因療法
獲得甲基丙二酸血癥在研基因編輯療法LB-001在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)選擇權(quán)
北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北?？党伞保┬寂cLogicBio Therapeutics（納斯達(dá)克：LOGC，以下簡(jiǎn)稱LogicBio）達(dá)成戰(zhàn)略合作并簽訂授權(quán)及許可協(xié)議。北海康成是一家生物制藥公司，致力于在中國(guó)和全球市場(chǎng)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化罕見(jiàn)病和罕見(jiàn)腫瘤的創(chuàng)新療法。LogicBio Therapeutics是一家處于臨床階段的基因公司，在基因遞送和基因編輯平臺(tái)開(kāi)發(fā)方面占有領(lǐng)先地位，致力于攻克兒童以及成人的各種罕見(jiàn)病和嚴(yán)重疾病。根據(jù)協(xié)議內(nèi)容，北海康成可獲得使用首個(gè)產(chǎn)于LogicBio sAAVy技術(shù)平臺(tái)的腺相關(guān)病毒（AAV）sL65衣殼，進(jìn)行法布雷病（Fabry）和龐貝氏?。≒ompe）基因療法候選藥物的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化的全球授權(quán)。此外，該協(xié)議還包括針對(duì)額外兩個(gè)適應(yīng)癥進(jìn)行開(kāi)發(fā)的選擇權(quán)。AAV sL65具有獨(dú)特的肝靶向特性，有望克服當(dāng)前AAV載體在功效和免疫原性方面的局限性，且生產(chǎn)效率更高，有可能帶來(lái)更高的產(chǎn)量，使其成為北?？党苫虔煼ú季值闹匾獞?zhàn)略補(bǔ)充。
同時(shí)，北?？党蛇€獲得了LB-001在大中華地區(qū)（包含中國(guó)大陸、臺(tái)灣、香港和澳門(mén)地區(qū)）獨(dú)家授權(quán)的選擇權(quán)。LB-001是一種在研的基于GeneRide?平臺(tái)的體內(nèi)基因編輯技術(shù)，可用于治療甲基丙二酸血癥（MMA）。
根據(jù)協(xié)議條款，LogicBio可獲得1000萬(wàn)美元全球獨(dú)家授權(quán)預(yù)付款。這筆款項(xiàng)將觸發(fā)啟動(dòng)對(duì)法布雷病和龐貝氏病的兩個(gè)基因療法候選藥物的研發(fā)以及其它兩個(gè)未公開(kāi)的基于AAV sL65基因療法項(xiàng)目的選擇權(quán)。此外，該款項(xiàng)還賦予了北?？党蒐B-001在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)選擇權(quán)。在行使LB-001的選擇權(quán)后，北?？党蓪⒊袚?dān)未來(lái)LB-001在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)、注冊(cè)、商業(yè)活動(dòng)和可能涉及的生產(chǎn)等環(huán)節(jié)的所有相關(guān)責(zé)任和費(fèi)用。該協(xié)議還包括在行使選擇權(quán)時(shí)觸發(fā)的未披露的款項(xiàng)，和至多為5.64億美元的臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑付款，以及至多為兩位數(shù)的基于凈銷(xiāo)售額的特許使用費(fèi)。
“這項(xiàng)重要協(xié)議大力推進(jìn)了我們?yōu)榻⒈焙？党尚乱淮币?jiàn)病療法研發(fā)管線所設(shè)計(jì)的三駕齊驅(qū)的戰(zhàn)略，即打造企業(yè)內(nèi)部研發(fā)能力（受助于近期我們?cè)诿绹?guó)馬薩諸塞州開(kāi)設(shè)的罕見(jiàn)病研發(fā)設(shè)施）；同學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合（如我們與馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院紅瑞基因療法中心達(dá)成的兩項(xiàng)協(xié)議）；以及積極展開(kāi)與創(chuàng)新型生物科技公司的合作?！北焙？党芍扑幱邢薰緞?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士指出，“LogicBio領(lǐng)先的衣殼技術(shù)可以有效解決現(xiàn)有療法的局限性，將成為北?？党砷L(zhǎng)期罕見(jiàn)病戰(zhàn)略的重要組成部分?！?/p>
關(guān)于LogicBio Therapeutics,Inc.
LogicBio Therapeutics是一家臨床階段的開(kāi)發(fā)基因遞送和編輯平臺(tái)技術(shù)的基因療法公司，致力于攻克兒童和成人的各種罕見(jiàn)病和嚴(yán)重疾病。該公司獨(dú)有的GeneRide?平臺(tái)是一種精準(zhǔn)基因插入的新方法，可利用細(xì)胞的自身DNA修復(fù)過(guò)程實(shí)現(xiàn)持久的治療性蛋白表達(dá)水平。LogicBio領(lǐng)先的sAAVyTM衣殼開(kāi)發(fā)平臺(tái)旨在為開(kāi)發(fā)治療多種適應(yīng)癥和組織疾病的療法提供支持。公司位于馬薩諸塞州的列克星敦市。
關(guān)于北?？党芍扑幱邢薰?/strong>
北?？党芍扑幱邢薰臼且患覄?chuàng)新生物制藥公司，致力于在中國(guó)和全球加速推進(jìn)罕見(jiàn)病和罕見(jiàn)腫瘤創(chuàng)新療法的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程，以填補(bǔ)尚未滿足的醫(yī)療需求。
北?？党膳c藥明生物建立了全球合作伙伴關(guān)系，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化治療罕見(jiàn)遺傳病的專利療法。作為中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域公認(rèn)的領(lǐng)跑者，北?？党蛇€與韓國(guó)GC Pharma簽署了治療亨特綜合征的酶替代療法Hunterase?在大中華區(qū)的獨(dú)占授權(quán)協(xié)議。Hunterase?（艾度硫酸酯酶β，已于2020年9月在中國(guó)獲批），現(xiàn)已在12個(gè)國(guó)家上市。北?？党蛇€與馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院的紅瑞基因療法中心（Horae Gene Therapy Center）簽訂了合作協(xié)議，研究開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)遺傳病的基因療法。
來(lái)源：http://www.xfrb.com.cn/article/focus/10143141850873.html
編輯：海洋