2020-05-18 10:19:15
5月15日至16日，由中國(guó)罕見病聯(lián)盟指導(dǎo)，北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心發(fā)起并主辦，上海罕見病防治基金會(huì)、病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)、蔻德罕見病中心、美兒SMA罕見病關(guān)愛中心、賽諾菲(中國(guó))、北海康成、百傲萬里生物醫(yī)藥有限公司支持的“黏黏與糖糖”醫(yī)學(xué)嘉年華”活動(dòng)在線上成功舉辦。
中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康、故宮博物院黨委書記都海江、北京市政協(xié)常委、副秘書長(zhǎng)宋慰祖、上海市罕見病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)、上海醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病?？品謺?huì)主任委員李定國(guó)、北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)秘書長(zhǎng)王奕鷗、蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方、美兒SMA罕見病關(guān)愛中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍、愛心人士孫毅等發(fā)來視頻表示祝賀。
中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康
李林康說，每一個(gè)黏寶寶家庭都生活在痛苦之中，我希望我們的黏寶寶家庭要有信心，要相信我們的黨和政府正在逐漸加大對(duì)黏寶寶的關(guān)愛。中國(guó)罕見病聯(lián)盟也會(huì)和有關(guān)部門一起推動(dòng)對(duì)黏寶寶的關(guān)愛與幫助，如推動(dòng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在診療方面，醫(yī)保部門在醫(yī)保報(bào)銷方面對(duì)黏多糖患者的支持，呼吁全社會(huì)共同來關(guān)心關(guān)愛黏寶寶。
在為期兩天的時(shí)間內(nèi)，來自北京協(xié)和醫(yī)院、301解放軍總醫(yī)院、上海新華醫(yī)院、上海兒童醫(yī)學(xué)中心、浙江大學(xué)附屬兒童醫(yī)院等全國(guó)多位在罕見病領(lǐng)域的著名醫(yī)生，通過線上視頻對(duì)黏多糖貯積癥進(jìn)行多學(xué)科的詳細(xì)講解與答疑，讓全國(guó)各地的黏多糖患者們能夠在5.15國(guó)際黏多糖日感受到來自醫(yī)生們對(duì)于他們的關(guān)愛。
北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心發(fā)起人鄭芋
北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心自2012年成立以來，作為國(guó)內(nèi)唯一經(jīng)北京市民政局?批準(zhǔn)的黏多糖患者組織，一直以“為黏多糖病友提供醫(yī)療、康復(fù)的專業(yè)服務(wù)，助黏寶們健康快樂，樂觀向上成長(zhǎng)”為愿景，通過黏寶寶公眾號(hào)、微信群、QQ群等渠道已服務(wù)于國(guó)內(nèi)500多位患者，加上疑似患者，共計(jì)千余人;建立了完善的病友數(shù)據(jù)庫，以方便更好的為病友們服務(wù)。在社會(huì)各界的支持與幫助下，成功舉辦了多場(chǎng)黏多糖專題講座及義診活動(dòng)。迄今為止已經(jīng)連續(xù)5年在北京、上海、西安、青島等多地舉辦“黏寶寶夏令營(yíng)”活動(dòng)。同時(shí)中心還積極進(jìn)行黏多糖疾病社會(huì)科普，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)患者家屬缺乏系統(tǒng)性黏多糖資訊的空白。
黏寶寶患者代表
黏寶寶牽動(dòng)我們每一個(gè)人的心，在全國(guó)黏寶寶星星點(diǎn)點(diǎn)的分布在各個(gè)角落，究竟他們的生活情況是怎樣?2019年由上海罕見病防治基金會(huì)和北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心共同發(fā)起的《黏多糖貯積癥患者生存現(xiàn)狀調(diào)查報(bào)告》在全國(guó)展開，180個(gè)黏多糖家庭參與該項(xiàng)調(diào)查，旨在讓我們通過報(bào)告更加深入了解黏寶寶及家人的生存狀況。
上海醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病?？品謺?huì)主任委員李定國(guó)
李定國(guó)表示，該報(bào)告的完成離不開不少社會(huì)組織與病友的努力，希望通過該報(bào)告讓更多的社會(huì)公眾進(jìn)一步了解黏多糖這一疾病以及黏多糖患者的生存狀態(tài)，從而共同參與到對(duì)黏寶寶的關(guān)愛中來。近年來國(guó)家陸續(xù)出臺(tái)了有關(guān)罕見病的一系列政策，希望廣大病友攜手多參與有關(guān)黏多糖罕見病的公益活動(dòng)，共建罕見病的防止與保障系統(tǒng)，為實(shí)現(xiàn)罕見病患者的中國(guó)夢(mèng)而繼續(xù)努力。
眾所周知，在黏多糖患者艱難崎嶇的命運(yùn)旅途中，除了受到以上社會(huì)各界的關(guān)注與幫助外，他們自己本身和家人的堅(jiān)強(qiáng)意志和頑強(qiáng)的同命運(yùn)作斗爭(zhēng)的精神也是他們一路以來最有力的盾牌。黏多糖1型的病友鄧金鵬雖然他一直在爭(zhēng)分奪秒的跟生命賽跑，但是在他的臉上卻看不到對(duì)生活不公的抱怨，反而看到最多的就是他的微笑。他也有著自己的愛好——是一名F1賽車的忠實(shí)“鐵粉”。黏多糖病癥給他造成的身體限制，讓他注定不能親自駕車體驗(yàn)速度與激情。但他卻說這反而給了他在輪椅上體驗(yàn)“飛馳人生”的機(jī)會(huì)!鄧金鵬是黏多糖患者群體的縮影，他們已經(jīng)盡力拓寬了生命的寬度，社會(huì)各界一起幫助這個(gè)可愛的群體延長(zhǎng)他們生命的長(zhǎng)度。
“健康中國(guó)，一個(gè)都不能少”推進(jìn)黏多糖藥物的可及性，是一條十分曲折的道路。必須由各相關(guān)方攜起手來，共同努力解決黏多糖病友面臨的用藥難問題。作為黏多糖病友組織的北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心也一直在此方面做著不遺余力的努力本次活動(dòng)，就黏多糖廣大病友持續(xù)關(guān)注的藥物問題，主辦方邀請(qǐng)到了中國(guó)罕見病聯(lián)盟、賽諾菲(中國(guó))、北?？党?、百傲萬里生物醫(yī)藥有限公司有關(guān)部門負(fù)責(zé)人就大家關(guān)心的用藥問題進(jìn)行說明。
賽諾菲中國(guó)特藥事業(yè)部罕見病領(lǐng)域負(fù)責(zé)人俞蕾
賽諾菲中國(guó)特藥事業(yè)部罕見病領(lǐng)域負(fù)責(zé)人俞蕾說，期望與各方努力共同建設(shè)中國(guó)罕見病生態(tài)系統(tǒng)。賽諾菲將逐步引入十幾種罕見病的創(chuàng)新藥物，目前賽諾菲治療黏多糖I型的特效藥將很快獲批，登陸中國(guó)，將為中國(guó)醫(yī)生治療黏多糖罕見病帶來有力的武器。構(gòu)建罕見病生態(tài)系統(tǒng)，最重要的是探索多方共付模式。作為參保人，罕見病患者期望享有與其他疾病(糖尿病，高血壓，血友病)患者一樣的基本醫(yī)療保險(xiǎn)待遇;而醫(yī)保談判能夠讓藥企讓利，相向而行，這是實(shí)現(xiàn)多方共付最重要的第一步。再通過補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)，專項(xiàng)基金，醫(yī)療救助，慈善等多方努力，相信一定能突破支付難題。實(shí)現(xiàn)中國(guó)罕見病患者病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所保的夢(mèng)想。
北?？党珊币姴∈聵I(yè)部負(fù)責(zé)人李韻
北海康成罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人李韻表示，作為中國(guó)本土新藥創(chuàng)制公司，北?？党芍铝τ诤币姴☆I(lǐng)域的精準(zhǔn)治療，惡性腫瘤靶向以及精準(zhǔn)治療。對(duì)于黏多糖貯積癥II型患者而言，目前國(guó)內(nèi)只有姑息療法，沒有針對(duì)性的有效治療方案，很多可愛的黏寶寶，本來擁有一個(gè)美好快樂的童年，卻因?yàn)榈昧诉@個(gè)疾病無藥可用，造成不可逆轉(zhuǎn)的損傷。北?？党蓪?duì)此深感責(zé)任重大，目前在國(guó)內(nèi)計(jì)劃上市罕見病藥物，通過酶替代療法，為黏多糖貯積癥II型患者提供有效治療。北?？党梢言?019年7月向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局遞交了這款藥物的新藥上市申請(qǐng)書，并獲得正式受理，目前這個(gè)藥物，正在上市審批中，有望在今年下半年獲得批準(zhǔn)。
百傲萬里生物醫(yī)藥有限公司資深市場(chǎng)準(zhǔn)入經(jīng)理曹雯
百傲萬里生物醫(yī)藥有限公司資深市場(chǎng)準(zhǔn)入經(jīng)理曹雯說，隨著藥品制度的深入改革，治療黏多糖4A型藥物唯銘贊依洛硫酸酯酶α，被納入第一批臨床急需境外新藥名單，并于2019年獲得國(guó)家藥監(jiān)局的批準(zhǔn)，具有里程碑式的意義。對(duì)于現(xiàn)有的治療方式，藥物的需求是剛性的。百傲萬里生物醫(yī)藥相信隨著結(jié)構(gòu)性供給側(cè)改革的深入 我們的醫(yī)療需求將逐步實(shí)現(xiàn)較低水平的供需平衡向較高水平的供需平衡之間的躍升，與此同時(shí)我們也在呼吁更多創(chuàng)新藥物納入國(guó)家醫(yī)保,有信心期待一個(gè)更健康的未來。
來源：大眾新聞網(wǎng)
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編輯：楊文博